Wie die CRISPR-Genschere dauerhafte Heilung verspricht

Heilung von Sichelzellenanämie und β-Thalassämie

Abstract

Sichelzellanämie und β-Thalassämie sind Krankheiten, die durch Punktmutationen im Hämoglobin-β-Gen verursacht werden. Beide Krankheiten beeinträchtigen die Gesundheit der Betroffenen erheblich und sind global weit verbreitet. Mit Hilfe der CRISPR-Cas-Technologie wurde das fetale Hämoglobin-F-Gen in CD34+-Stammzellen reaktiviert, wodurch diese Form des Hämoglobins die mutierte b-Variante ersetzen kann. Die Zellen wurden für dieses Verfahren entnommen und später in den Patienten zurückgegeben, so dass die Keimbahn des Patienten nicht beeinflusst wurde. Alle behandelten Patienten bildeten eine gesundheitlich relevante Menge an Hämoglobin F und zeigten deutlich reduzierte oder gar keine Krankheitssymptome mehr. Die EU, Großbritannien und die USA haben diese erste CRISPR-Cas-Therapie bereits zugelassen.